難病「遠位型ミオパチー」薬承認 世界初、筋力低下の進行抑える
厚生労働省は２６日、手足の先から徐々に筋力が低下する難病「遠位型ミオパチー」の進行を抑える治療薬「アセノベル」の製造販売を承認した。製薬企業ノーベルファーマ（東京）が開発した。この病気の薬の承認は世界で初めて。
飲み薬で「縁取り空胞型」と呼ばれるタイプの患者が投与対象。同社によると、国内の患者数は約４００人とされる。体内でシアル酸という物質をつくるのに関わる遺伝子の変異が原因と考えられており、アセノベルで体内にシアル酸を補う。
国立精神・神経医療研究センターの２００９年の研究発表がきっかけとなり開発が進んだ。
飲み薬で「縁取り空胞型」と呼ばれるタイプの患者が投与対象。同社によると、国内の患者数は約４００人とされる。体内でシアル酸という物質をつくるのに関わる遺伝子の変異が原因と考えられており、アセノベルで体内にシアル酸を補う。
国立精神・神経医療研究センターの２００９年の研究発表がきっかけとなり開発が進んだ。
（2024年03月26日 17時21分 更新）
