国内患者は３００人の超希少疾患「採算取れない薬」の開発を実現させた患者の思い 診断から２０年、「遠位型ミオパチー」の治療薬が世界で初めて承認へ
手足など体の末端の筋力がだんだん落ちてくる難病「遠位型ミオパチー」。織田友理子さん（４３）は２２歳の学生のころ、筋疾患の中でも患者数が極めて少ないタイプと診断された。国内推計患者は３００人ほど。研究...
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（2024年03月20日 13時02分 更新）
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